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Erfolgreiche Therapie gegen ALD

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Erfolgreiche Therapie gegen ALD

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Adrenoleukodystrophie – ALD – ist eine schwere Erbkrankheit, die dazu führt, dass die Nervenzellen isoliert und damit funktionsuntauglich werden. Körperlicher und geistiger Verfall sind die Folgen. Ursache dafür ist ein Gendeffekt, der dazu führt, dass ein Protein fehlt, das für den Abbau von überlangen Fettsäuren notwendig ist. Französischen Forschern um Patrick Aubourg und Nathalie Cartier-Lacave gelang es nun, dem kleinen Andres sowie eine zweiten Jungen mit einer Kombination aus Stammzell- und Gentherapie zu helfen.