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Gentherapie macht Hoffnung im Kampf gegen Augenleiden Choroideremia

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Gentherapie macht Hoffnung im Kampf gegen Augenleiden Choroideremia

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Wissenschaftlern an der Universität von Oxford ist es mit Hilfe einer Gentherapie gelungen, das Augenleiden Choroideremia zu lindern. Teilweise konnte sogar die Sehkraft der Patienten verbessert werden. Defekte Gene wurden durch gesunde ersetzt, indem diese hinter die Netzhaut injiziert wurden. Innerhalb weniger Wochen stellten sich positive Effekte ein.

Diese durch einen Gendefekt verursachte Erkrankung kann zu Blindheit führen. Die defekten Gene sorgen für einen allmählichen Zerfall der Netzhaut. Die Retina schrumpft, das Gesichtsfeld wird eingeschränkt. Oft äußert sich die Erkrankung zunächst durch Nachtblindheit.

“Das Choroideremia-Gen ist wichtig für die Produktion eines Proteins namens REP1”, sagt Professor Robert MacLaren. “Wenn dieses Protein in der Netzhaut fehlerhaft ist, dann stirbt die Zelle von außen nach innen. Der Patient bekommt eine Art Tunnelblick, der immer enger wird, ehe die Netzhaut zerfällt. Mit der Gentherapie wird das Protein zurück in die betroffene Zelle gebracht, indem ein Virus als Träger des fehlenden Gens verwendet wird.”

Neun Patienten wurden auf diese Weise behandelt. Auch Toby Stroh und Jonathan Wyatt gehörten dazu. Schätzungen zufolge leidet einer von 50.000 Menschen unter der Krankheit, aber die Μediziner hoffen, dass die Therapie auch auf anderem Gebiet eingesetzt werden kann: etwa bei der Behandlung von retinitis pigmentosa, einem Augenleiden, das hundertausende Menschen betrifft.

Stroh meint: “Als Folge der getesteten Methode gibt es echte Hoffnung, dass ich weiterhin sehen kann, das ist ein riesiger Fortschritt und macht einen großen Unterschied in der Art und Weise, wie ich mein Leben jetzt angehe.”

“Ich kann jetzt ohne Vergrößerungsglas auf meinem iPad lesen. Das ist fantastisch”, sagt Wyatt.

Die Forscher treten noch auf die Euphoriebremse: Es sei zu früh, um sagen zu können, ob die Effekte der Therapie langfristig sind. Die Patienten dagegen berichten von einer Verbesserung der Sehkraft. Bislang ohne Nebenwirkungen.

Bienen mit Rucksack

Forscher in Tasmanien beschäftigen sich mit Bienen. In einem Projekt untersuchen sie das Verhalten der Insekten, von denen manche Wissenschaftler glauben, dass sie vom Aussterben bedroht sind. In Zusammenarbeit mit Imkern und Obstbauern wollen die Forscher mehr über die Bienen wissen. Dazu wurden die Tiere mit Mini-Sensoren ausgestattet.

Der Wissenschaftler Paulo de Souza erklärt die Vorgehensweise: “Bienen reagieren sensibel auf Wärme. Deshalb bringen wir sie ins Labor, beruhigen sie und befestigen die Sensoren, wenn sie schlafen. Sie tragen dann einen kleinen Rucksack.”

Fünf Milligramm wiegen die Sensoren und stören die Bienen nach Angaben der Forscher nicht, wenn sie Nektar und Pollen transportieren. Das Ankleben des kleinen Rucksacks ist schwierig, aber schnell gemacht. Der Sensor zeichnet alle Bewegungen der Biene auf und gibt somit Aufschluss über ihr Verhalten, den Einfluss von Giftstoffen und gibt Hinweise, wie die Produktivität erhöht werden kann.

“Zum ersten Mal können wir erfassen, wohin sie gehen. Vorher sahen wir nur, wie Bienen kommen und gehen. Aber was sie in der Zwischenzeit tun, wussten wir nicht”, so der Obstbauer John Evans.

Als Nächstes wollen die Forscher die Sensoren auf einen Millimeter verkleinern, so dass auch andere Insekten wie Fruchtfliegen oder Mücken damit ausgestattet werden können.