Nach Jahren mit Gentherapien für sehr seltene Krankheiten erforscht Alessandra Biffi, wie DNA-Eingriffe auch verbreitete Leiden wie Diabetes behandeln können.
Zufall führte Alessandra Biffi zur Gentherapie. Ein Hämatologieprofessor wurde während ihres Medizinstudiums auf sie aufmerksam und holte sie für ihre Abschlussarbeit in sein Labor.
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Damals war sie noch Studentin, heute gilt sie weltweit als Spitzenfachfrau für Gentherapie, eine Behandlungsmethode, die die DNA eines Menschen verändert, um bestimmte Krankheiten zu heilen oder ihnen vorzubeugen.
„Ich habe sehr viel Leidenschaft für meine Arbeit, und sie erneuert sich jeden Tag – das ist wirklich der Antrieb“, sagte sie gegenüber Euronews Next.
Die frühere Leiterin des Gentherapieprogramms am Dana-Farber Cancer Institute in Boston in den Vereinigten Staaten steht inzwischen an der Spitze der Abteilung für pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätskrankenhaus Padua in Norditalien.
Sie war zu Euronews Tech Talks eingeladen, um über den Stand der Gentherapie zu sprechen, darüber, was es bedeutet, Patientinnen und Patienten mit dieser Technik zu behandeln, und wie künstliche Intelligenz (KI) das Fach verändert.
Gentherapie: Mehr als ein Mittel gegen seltene Erkrankungen
Gentherapie klingt für viele nach Science-Fiction, ist aber eine etablierte Forschungsmethode, mit der sich zahlreiche Krankheiten behandeln lassen. Zunächst setzten Fachleute sie vor allem bei monogenen Erkrankungen ein, also Leiden, die durch eine Mutation in einem einzelnen Gen ausgelöst werden. Inzwischen kommt sie auch bei bestimmten Krebsformen zum Einsatz.
„Das Spektrum der Krankheitsbilder, die sich mit diesem Ansatz behandeln lassen, erweitert sich auf nicht erbliche Erkrankungen“, erklärte Biffi. Derzeit arbeitet sie an Immunostem, einer klinischen Studie, die untersucht, ob Gentherapie verhindern kann, dass sich Typ-eins-Diabetes vollständig ausbildet und fortschreitet.
Die erste Phase der klinischen Prüfung für diese Behandlung hat vor einigen Monaten begonnen. Biffi hofft auf vielversprechende Ergebnisse.
„Es könnte ein weiterer Beleg dafür sein, dass Gentherapie nicht nur für ultraseltene Erkrankungen geeignet ist, sondern auch für Krankheiten, die viele Menschen betreffen – genau solche Chancen sucht das Fach im Moment“, sagte Biffi.
Obwohl sie Gentherapie heute für weiter verbreitete Krankheiten entwickelt, hat Biffi viele Jahre daran gearbeitet, schwer erkrankte Menschen mit komplexen Leiden zu behandeln. Eine Patientengeschichte lässt sie besonders wenig los: „Der Patient, der in meinem wirklichen emotionalen Leben am präsentesten ist, ist der erste, den ich behandelt habe“, sagte Biffi.
„Er war das vierte Kind einer Familie, in der seine älteren Geschwister leider an derselben genetischen Krankheit litten und ihr erlagen“, erzählte sie weiter.
Bei ihm diagnostizierten die Ärzte eine metachromatische Leukodystrophie, eine seltene Erbkrankheit, die den Betroffenen nach und nach die Fähigkeit zu gehen, zu sprechen und zu sehen nimmt. Der Junge überlebte dank eines Gentherapie-Medikaments, das Biffi und Kolleginnen und Kollegen am San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy in Mailand entwickelt hatten, wo sie zuvor gearbeitet hatte.
Er war der erste Patient, der diese Behandlung erhielt – ein Präparat namens Libmeldy, das heute auf dem Markt verfügbar ist.
„Er lebt heute in Italien, führt ein sehr gesundes und erfolgreiches Leben, geht zur Schule und wächst heran. Und natürlich bin ich ihm emotional sehr, sehr verbunden“, sagte Biffi.
Gentherapie und KI
Gentherapie entwickelt sich rasant. Wie viele andere wissenschaftliche Bereiche erlebt sie einen tiefgreifenden Wandel durch KI.
Ende September meldete der KI-Konzern Anthropic zum Beispiel, sein Modell Claude habe geholfen, ein neues Enzymsystem zu entdecken, das nach Einschätzung von Geschäftsführer Dario Amodei auf X (Quelle auf Englisch) „einen neuen Mechanismus zur Genomeditierung darstellen könnte“.
Fachleute bleiben zwar skeptisch, was den tatsächlichen Nutzen dieser Entdeckung angeht, doch insgesamt sieht Biffi den Einsatz von KI in der Gentherapie positiv.
„Sie muss gut gesteuert und verantwortungsvoll eingesetzt werden, aber ich bin überzeugt, dass KI in der Grundlagenforschung, die für die Entwicklung neuer Medikamente einschließlich Gentherapien nötig ist, eine große Rolle spielen kann.“
Nach Einschätzung von Biffi kann KI Forschenden helfen, neue Moleküle zu entwerfen, die für die Veränderung der DNA entscheidend sind.
„In jedem dieser Bereiche kann KI ein großer Gewinn für den Fortschritt sein“, sagte sie.
Euronews Tech Talks ist ein Podcast, der in englischer Sprache produziert, geschrieben, moderiert und veröffentlicht wird.