Gen-Therapie klingt nach Science-Fiction, ist aber längst Realität. Wir erklären, wie sie funktioniert – und was Forschende noch besser machen wollen.
Wer Wissenschaft liebt und Marvel-Filme verschlingt, dürfte bemerkt haben, dass Gentherapie, ein vielversprechender medizinischer Ansatz, der Krankheiten an ihren genetischen Ursachen bekämpft, im jüngsten Teil der Spinnenhelden-Reihe „Spider-Man: Brand New Day“ auftaucht.
WERBUNG
WERBUNG
In diesem Film fühlt sich Peter Parker, also Spider-Man, zunehmend seltsam. Seine DNA verändert sich, die Spinnenseite in ihm gewinnt die Oberhand und verleiht ihm neue, teils schwer zu kontrollierende Kräfte.
Um damit zurechtzukommen, greift Parker zu RNA-Interferenz, einer Gentherapie aus der realen Welt, die gezielt bestimmte Gene ausschaltet.
Doch wie funktioniert Gentherapie eigentlich? Und wo liegen ihre Grenzen?
Um diese und weitere Fragen zu klären, hat Euronews Tech Talks mit Alberto Auricchio gesprochen, Direktor des Telethon Institute of Genetics and Medicine in Neapel, Professor an der Universität Neapel und Präsident der European Society of Gene & Cell Therapy.
Wie funktioniert Gentherapie?
Gentherapie kam zunächst bei monogenetischen Erkrankungen zum Einsatz. Inzwischen erforschen Fachleute sie für eine breite Palette von Krankheiten, darunter Krebs und HIV.
„Gentherapie zielt im Grunde auf die Wurzel einer genetischen Erkrankung“, erklärte Auricchio. Der Ansatz besteht darin, Nukleinsäuren, also DNA und RNA, in bestimmte Zellen und Gewebe einzubringen, um einen therapeutischen Effekt zu erzielen.
Die Nukleinsäuren lassen sich entweder in vivo, direkt im Körper, oder ex vivo, in zuvor entnommene Zellen, einbringen, die später wieder übertragen werden. In beiden Fällen dienen virale oder nicht‑virale Vektoren als Transportmittel.
Zu den Formen der Gentherapie gehören Genaddition und Genediting. Letzteres teilt sich wiederum in Genstilllegung und Genkorrektur.
Wie die Begriffe schon andeuten, bedeutet Genaddition das Hinzufügen eines Gens, Genkorrektur das Reparieren eines fehlerhaften Gens und Genstilllegung das Abschalten eines Gens.
Wie weit ist die Gentherapie in Europa?
Gentherapie ist ein komplexes, sich rasch entwickelndes Feld – längst weit mehr als Stoff für Science-Fiction. „Wir sind über die klinische Erprobung hinaus. Es gibt zugelassene Gentherapieprodukte, die Patienten tatsächlich erhalten“, sagte Auricchio gegenüber Euronews Next.
Die erste in vivo-Gentherapie, die Europa zuließ, war Glybera. Das Medikament erhielt 2012 die Marktzulassung der Europäischen Kommission und richtet sich an Menschen, die wegen eines Mangels an Lipoproteinlipase unter schweren oder wiederholten Bauchspeicheldrüsenentzündungen leiden.
Die erste ex vivo-Gentherapie mit EU-Zulassung war Strimvelis. Sie bekam 2016 grünes Licht. Das Mittel behandelt schwere kombinierte Immundefekte aufgrund eines Mangels an Adenosindeaminase und wurde am Krankenhaus San Raffaele in Mailand entwickelt.
Warum gilt Gentherapie als besonders vielversprechend?
Ein zentraler Vorteil der Gentherapie ist ihre Dauerhaftigkeit.
„Für einige zugelassene Gentherapien liegen Nachbeobachtungen über Jahrzehnte vor. Wir sehen, dass die Wirkung stabil bleibt – theoretisch über die gesamte Lebenszeit eines Menschen“, erläuterte Auricchio.
Die Medikamente sind von Anfang an als einmalige Behandlung angelegt: Eine einzige Gabe soll langfristig ausreichen.
Allerdings stoßen Forschende nicht nur auf wissenschaftliche Hürden. Die größte Grenze der Gentherapie ist derzeit wirtschaftlicher Natur.
„Die Entwicklung dieser Medikamente ist sehr teuer, und die wenigen, die den Markt erreichen, haben extrem hohe Preise, teils im Millionenbereich“, so Auricchio.
Strimvelis etwa kostet 594.000 € ohne Mehrwertsteuer.
„Viele dieser Präparate entstehen für seltene Erkrankungen. Solche Indikationen sind für klassische Entwickler, also Pharmaunternehmen, wenig attraktiv. Die hohen Entwicklungskosten machen Gentherapie zu einer Herausforderung“, sagte Auricchio.
Der Film „Spider-Man: Brand New Day“ spart die wirtschaftliche Dimension der Gentherapie aus. Peter Parker hat das Glück, den brillanten Wissenschaftler Bruce Banner alias Hulk zu kennen, der ihm bei der Entwicklung seiner Therapie hilft.
Die Realität in den Labors ist jedoch oft deutlich mühsamer als jede Superhelden-Geschichte.
Euronews Tech Talks ist ein Podcast, der auf Englisch produziert, geschrieben, moderiert und veröffentlicht wird.