US-Biotechfirma testet erstmals experimentelle Gentherapie, die Alterungsprozesse beim Menschen umkehren soll
Zum ersten Mal hat ein Mensch eine Behandlung erhalten, die die Alterung von Zellen rückgängig machen soll.
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Forschende des US‑Biotechunternehmens Life Biosciences mit Sitz in Boston haben eine Gentherapie entwickelt. Sie soll gealterte oder geschädigte Zellen bei Patientinnen und Patienten erneuern.
Die Therapie mit dem Namen ER‑100 (AAV2‑OSK) richtet sich zunächst an Erkrankungen mit Schäden am Sehnerv, sogenannte optische Neuropathien.
Dabei kommen die sogenannten OSK‑Faktoren zum Einsatz, drei Proteine namens Oct4, Sox2 und Klf4. Sie ermöglichen eine teilweise epigenetische Reprogrammierung, setzen das biologische Alter der Zellen zurück und stellen ihre Funktion wieder her.
Nach Tests an Nagetieren und Primaten meldet das Unternehmen nun die erste Anwendung beim Menschen.
„Das ist der erste Kandidat für eine epigenetische Wiederherstellung, der für klinische Studien zugelassen wurde. Wenn ER‑100 erfolgreich ist, wären damit weltweit zum ersten Mal Zellen beim Menschen verjüngt worden“, teilte das Unternehmen in einer Pressemitteilung mit.
Wie funktioniert die Therapie?
Die drei Proteine der OSK‑Gentherapie wirken wie ein Reset‑Knopf für Zellen und versetzen sie in einen jüngeren Zustand.
Die Abfolge der DNA eines Menschen bleibt im Laufe des Lebens weitgehend stabil, auch wenn der Körper altert. Der epigenetische Code hingegen, der steuert, welche Gene aktiv oder stumm geschaltet sind, verändert sich mit der Zeit.
Diese Veränderungen können durch Lebensstilfaktoren wie Rauchen oder Alkoholkonsum entstehen, aber auch durch Alterung, Krankheiten oder Verletzungen. Sie können zu schweren Folgen führen, etwa zu Krebs oder neurologischen Erkrankungen.
Die Therapie von Life Biosciences greift genau hier an. Sie schleust einen Satz genetischer Anweisungen in die Zellen ein. Die drei OSK‑Proteine wirken dabei wie ein Einschaltknopf, der die betroffenen Zellen neu programmiert und schädliche Veränderungen der vergangenen Jahre zurücksetzt.
Ein ähnlicher Ansatz kommt in der Biologie bereits zum Einsatz, um gewöhnliche Körperzellen wieder in Stammzellen zu verwandeln. Für diese Entdeckung erhielten Sir John B. Gurdon und Shinya Yamanaka im Jahr 2012 den Nobelpreis für Physiologie oder Medizin.
Welche Erkrankungen sollen behandelt werden?
Die Therapie hat nun die erste Phase klinischer Studien erreicht. In dieser Phase prüfen Forschende, ob sie für Menschen sicher ist.
„Das ist ein wichtiger Moment für Life Bio und für die gesamte Alternsforschung“, sagte David Sinclair, Mitgründer von Life Biosciences und Genetikprofessor an der Harvard Medical School.
„Unsere Forschung deutet darauf hin, dass Altern vor allem durch den Verlust epigenetischer Information ausgelöst wird, nicht durch irreparable Schäden. Diese klinische Studie bietet erstmals die Chance zu testen, ob sich durch die Wiederherstellung dieser Information menschliche Krankheiten lindern lassen.“
Die Phase‑eins‑Studie mit erstmaliger Anwendung am Menschen nimmt Personen mit Offenwinkelglaukom (OAG) und mit nicht‑arteriitischer anteriorer ischämischer Optikusneuropathie (NAION) auf, zwei schweren Augenerkrankungen, die zu Sehverlust führen.
Das Offenwinkelglaukom ist eine chronische, fortschreitende Augenerkrankung. Das Abflusssystem des Auges verstopft, Flüssigkeit staut sich, der Augeninnendruck steigt. Der Sehverlust beginnt meist mit leichten Einschränkungen des Gesichtsfelds zur Seite und schreitet langsam voran.
NAION wird oft als eine Art Mini‑Schlaganfall des Sehnervs beschrieben. Die Erkrankung tritt plötzlich auf, weil die Durchblutung am hinteren Augenpol abnimmt. Betroffene verlieren rasch an Sehvermögen, bemerken dies häufig beim Aufwachen, und meist ist nur ein Auge betroffen.
Wie geht es weiter?
Über ER‑100 hinaus entwickelt Life Biosciences nach eigenen Angaben Anwendungen für mehrere Erkrankungen in unterschiedlichen Organen. Das soll das breite therapeutische Potenzial der Methode ausschöpfen. Das Unternehmen testet bereits eine zweite Therapie bei Lebererkrankungen und arbeitet daran, seinen Zell‑Reset‑Ansatz auch auf andere Organe zu übertragen.
Life Biosciences ist nicht das einzige Unternehmen, das die sogenannten Yamanaka‑Faktoren erforscht, um die Lebenserwartung zu verlängern, Alterungsprozesse umzukehren oder Krankheiten zu behandeln.
Therapeutische Anwendungen dieser Ansätze sind bisher noch nicht zugelassen. Das Interesse an dem Forschungsfeld und die Investitionen nehmen jedoch deutlich zu.
Retro Biosciences, ein US‑Unternehmen, das unter anderem von Sam Altman von OpenAI unterstützt wird, verfolgt ein klares Ziel: Es will Therapien entwickeln, die altersbedingte Krankheiten zurückdrängen und Menschen so zehn zusätzliche gesunde Lebensjahre verschaffen.
Auch das Biotechunternehmen Shift Bioscience mit Sitz im britischen Cambridge nutzt denselben OSK‑Mechanismus. Ziel ist es, die eigentlichen Ursachen altersbedingter Erkrankungen anzugehen.