Das Team injizierte Spermien eines Mannes mit dem Defekt in eine Eizelle und schleuste eine Genschere mit ein. Drei Viertel der Embryonen wurde somit geheilt.
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Forscher aus den USA haben bei menschlichen Embryonen einen Gendefekt behoben. Sie korrigierten mit Hilfe einer Genschere eine Mutation, die zu Herzmuskelverdickung führt. Andere Erbgut-Teile wurden dadurch nicht geschädigt. Mit dem Verfahren könnte man den Forschern aus Portland zufolge eines Tages tausende Erbkrankheiten verhindern. Die Embryonen wurden nach wenigen Tagen zerstört.
“Es handelt sich dabei um molekulare Scheeren, mit denen wir in sehr spezifische Bereiche des Gens vordringen können. In diesem Fall verschaffen wir uns Zugang zum mutierten Gen und schneiden die DNS. Die Scheere schneidet dort, wo die Mutation vorliegt. Der Schnitt heilt dann von allein”, so Shoukhrat Mitalipov von der Oregon Health & Science University.
Die Forscher aus Portland injizierten Spermien eines Mannes mit der Erbgut-Mutation in eine Eizelle – zusammen mit der Genschere Crispr-Cas9. Knapp drei Viertel (72,4 Prozent) der 58 Embryonen in der Studie trugen die krankhafte Mutation später nicht mehr. “Gleich nach der Befruchtung, so denken wir, setzt die Heilung ein. Bis sich der Embryo entwickelt, ist die DNS wieder in Ordnung”, so der Forscher weiter.
Das Team aus Portland hatte die Ergebnisse zuerst im Fachmagazin “Nature” publiziert:
A mutation causing a heritable heart condition has been corrected in preimplantation human embryos using CRISPR–Cas9 https://t.co/cbE6rYVUwT pic.twitter.com/ASQFd6dViI
— nature (@nature) 2 août 2017