Eilmeldung
This content is not available in your region

"Unser Sonnenschein": Julias Familie sammelt für 1,9 Mio. € Spritze

"Unser Sonnenschein": Julias Familie sammelt für 1,9 Mio. € Spritze
Copyright
Privat - Ripper, Kirsten
Schriftgrösse Aa Aa

"Sie ist doch unser Sonnenschein. Sie soll leben." Das schreibt die Großcousine der inzwischen sechs Monate alten Julia in einer Mail an euronews. Synthia Grundmann hat eine Crowdfunding-Initiative für das kranke Baby gestartet. Das am 16. Juli 2019 in Polen geborene Mädchen liegt inzwischen auf der Intensivstation im Krankenhaus in Lodz. Die Eltern sind jeden Tag am Bett ihrer Tochter, die an einer seltenen Erbkrankheit leidet.

Schon als Julia drei Wochen alt war, wurde bei ihr spinale Muskelatrophie diagnostiziert, die Abkürzung lautet SMA. Die Kleine leidet unter SMA Typ I, das ist die schlimmste Variante. Nicht nur die Beine und Arme sind vom Muskelschwund betroffen, sondern auch die Atmung funktioniert nur eingeschränkt.

Seit einigen Jahren setzen viele Familien, deren Kinder an spinaler Muskelatrophie leiden, auf die Erfolge der Gentherapie - so auch Joanna Rówczyńska und Emanuel Rówczyński, die Eltern von Julia. Die in Polen - wie in ganz Europa - zugelassene Gentherapie hat bei Julia nicht funktoniert. Das Medikament mit dem Namen Spinraza schlägt - laut Informationen von Synthia Grundmann - bei dem Mädchen nicht an.

PRIVAT
Julia ist an eine Beatmungsmaschine angeschlossenPRIVAT

Zolgensma - die Spritze zum Preis von 1,9 Millionen Euro

Deshalb will die Familie 1,9 Millionen Euro für die bisher nur den USA erhältliche Spritze mit dem Namen Zolgensma sammeln. "Bitte helft uns, das Unmögliche möglich zu machen und helft uns, sei es mit nur 1€, ihr das Leben zu retten." So lautet der Hilferuf auf der Crowdfunding-Plattform für Julia.

In Ungarn hatte die Familie des kleinen Zente per Crowdfunding fast 2 Millionen Euro für die Behandlung des Jungen mit Zolgensma gesammelt.

Das wohl teuerste Medikament der Welt

Wie französische Medien - darunter Slate.fr - berichten, waren Forscher aus Frankreich unter der Leitung von Martine Barkats maßgeblich an der Entwicklung der Gentherapie beteiligt, die jetzt unter dem Namen Zolgensma angeboten wird. Und sie wurden bei ihrer Arbeit von Spenden des sogenannten Telethon unterstützt, einer Initiative, bei der jedes Jahr auch über die staatlichen Medien Gelder für den Kampf gegen seltene Erbkrankheiten gesammelt werden.

Die ersten klinischen Studien wurden in den USA durchgeführt - beim Start-up AveXis. Dieses hat der Schweizer Pharmakonzern Novartis aufgekauft, der die einmalige Spritze, die das bei unter SMA leidenden Kindern defekte Gen reparieren kann, zum Preis von 2,125 Millionen Dollar oder 1,9 Millionen Euro anbietet. Zolgensma gilt als das teuerste Medikament der Welt.

In der EU gibt es Zolgensma zur Zeit noch nicht. Laut dem Deutschen Ärzteblatt wurde mit einer Entscheidung der European Medicines Agency (EMA) im ersten Halbjahr 2020 gerechnet.

Novartis steht nicht nur wegen des horrenden Preises von Zolgensma in der Kritik, sondern Ärztevertreter werfen dem Pharmakonzern "unverantwortliche Inaktivität" vor, durch die die Zulassung in Europa hinausgezögert werde. Zudem hat die Idee, betroffene Kinder per Losverfahren für die Behandlung mit Zolgensma auszuwählen, für einen Sturm der Entrüstung gesorgt.

Euronews kann nicht mehr über Internet Explorer abgerufen werden. Der Browser wird von Microsoft nicht aktualisiert und unterstützt die neuesten technischen Entwicklungen nicht. Wir empfehlen Ihnen, einen anderen Browser wie Edge, Safari, Google Chrome oder Mozilla Firefox zu benutzen.